干细胞疗法作为再生医学领域的代表性新兴技术，自1957年被开发以来，在过去的几十年里，因技术的快速进步，导致细胞和基因治疗产品被广泛采用，用于治疗各种疾病状态，不过目前仅有少数先进干细胞治疗产品进入临床。为了促进再生医学的发展，近年来细胞疗法的监管发生了快速变化。回首2023年，干细胞研发取得了多项突破性进展！预计到2031年，全球干细胞治疗市场将达到9.286亿美元！
干细胞“涉猎广泛”
干细胞具有自我更新和分化为不同组织细胞的潜力，家族成员众多，包括 胚胎干细胞、间充质干细胞（MSC）、多能诱导干细胞 等。其中，具有免疫调节和再生能力的MSC备受关注，主要来源于 骨髓（BM）、脐带血（CB）、脂肪组织（AT） 等。
据美国临床试验数据库“clinicaltrials.gov”数据统计，全球已注册的干细胞临床研究项目高达4000余项，涵盖 代谢性疾病 （如糖尿病）、 呼吸系统疾病 （如肺纤维化、慢阻肺）、 神经系统疾病 （如脑卒中、阿尔兹海默病、帕金森综合征、脊髓损伤）、 骨关节病 （如类风湿关节炎、骨关节炎）、 自身免疫性疾病 （如系统性红斑狼疮）、 肝脏疾病 （如肝衰竭、肝硬化）、 美容抗衰 （如女性卵巢早衰、男性勃起功能障碍）等诸多领域。
干细胞治疗慢性难治性疾病的突破性进展
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1型糖尿病（ T1D ）
2023年3月9日，福泰制药（VertexPharmaceuticals，VRTX）研发的一款新型干细胞疗法—— VX-264 ， 已获美国食品和药物管理局（FDA）批准的研究性新药申请（IND） ，用于 治疗1型糖尿病 。VX-264是 将含有产生胰岛素的干细胞，分装在保护装置中 ，避免其受到人体免疫系统的影响，之后通过手术方式，将其植入1型糖尿病（T1D）患者体内，以发挥治疗作用，该项目为T1D患者寻求改变生活的治疗方法，迈出了重要的一步！
在此之前，同样是福泰制药研发的另一款干细胞产品—— VX-880 ，已在美国糖尿病协会第83届科学会议上，公布了1/2期临床研究成果。VX-880是用干细胞产生的健康细胞，取代受损的β细胞。本次入组的6例患者，在接受VX-880治疗后，均产生内源性胰岛素（C肽），且血糖控制得到改善，但需要配合使用免疫抑制剂。关于1型糖尿病，国际干细胞研究医学部之前做过详细介绍，大家可阅读原文：重大进展|哥伦比亚大学研发新型干细胞产品，1型糖尿病有望摆脱胰岛素依赖。
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多发性硬化症
在多发性硬化症中，人体自身的免疫系统会攻击并损害髓磷脂（神经纤维周围的保护鞘），导致大脑和脊髓周围发送的信息中断。在多发性硬化患者大脑和脊髓中发现了一种特殊类型的巨噬细胞——即“ 小胶质细胞 ”，此类细胞会攻击中枢神经系统，导致慢性炎症和神经细胞损伤，进而引起进行性多发性硬化症。
剑桥大学研究团队，在临床前研究中，将皮肤细胞重新编程为脑干细胞，并移植到中枢神经系统中，可以帮助减少炎症，同时有助于修复多发性硬化症造成的损伤。随后，在《细胞干细胞》杂志上发表了早期临床试验结果，选取15例继发性多发性硬化症患者入组，这些患者在试验开始时，都表现出高度残疾，大多患者需要坐轮椅。入组后，给予神经干细胞移植治疗。
结果显示，在12个月的随访期间，这些患者 残疾程度均未增加，认知功能和症状也未显著恶化 。研究人员还测量了患者大脑周围血液随时间的变化，发现干细胞剂量越高，脂肪酸水平就越高，并且这种情况在12个月内持续存在；并测量了与疾病进展相关的脑组织体积变化，结果显示，干细胞剂量越高，随着时间的推移，大脑体积的减少就越小，这可能与干细胞具有抑制炎症的作用有关。
总体而言， 干细胞治疗进行性多发性硬化症是一种耐受性良好的可行性策略 ，并且 具有持久的效果，有助于保护大脑免受进一步损伤 ，为多发性硬化症的治疗提供了一种新型策略！
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帕金森病
2023年2月，由瑞典隆德大学研发的一种新型干细胞移植疗法，目前已成功在患者体内完成移植， 标志着帕金森病（PD）的治疗取得了里程碑式的进展 。本次STEM-PD试验应用的移植产物由胚胎干细胞产生，其功能是用干细胞制造的健康细胞，替代帕金森病患者大脑中丢失的多巴胺神经细胞。国际干细胞小编也希望，未来这款干细胞疗法可以发展到全球，以造福更多的帕金森患者！
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心脏衰竭
2023年2月，迄今为止规模最大的针对“ 低射血分数（EF）所致慢性心力衰竭的细胞疗法试验 ”，证实了 间充质前体细胞（MPC）在解决炎症方面的潜力 。
研究显示，MPC激活导致的炎症减少，可能会减少斑块的不稳定性，从而降低心脏病和中风的发生风险，这一研究发现标志着心脏细胞治疗领域取得了喜人的成果！
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肌营养不良
知名医学期刊《Nature》，刊载了“ CRISPR-Cas9 ”治疗肌营养不良症的相关报道。研究显示，肌肉干细胞是唯一可以再生肌肉的细胞。研究人员尝试将修复后的肌肉干细胞，注射到患者体内，以纠正肌营养不良症患者异常的突变，并在后续随访中检查是否有新的肌肉生成。
小编寄语
干细胞疗法发展至今，已有多款产品在临床应用方面取得了可喜的成就，或许在不久的将来，干细胞将会像“智能手机”一样，深入影响我们的生活！
不过遗憾的是，目前获批上市的干细胞产品主要集中在日本、印度、韩国、欧盟、美国等地，这也是很多人不远万里开启“医疗旅游”的原因之一，不过我国目前也在不遗余力地追赶干细胞强国的研发步伐。
截至2023年12月，我国已有 60余项 间充质干细胞药物临床试验，获得国家药品监督管理局药品审评中心默许。而且香港、沈阳、深圳、山东、北京、天津、上海等地，也先后有干细胞的扶持政策落地，干细胞未来发展前景大好！小编也期望我们自主研发的干细胞产品可以尽快问世，同时突破医保的瓶颈，造福更多的慢病患者！如果您也饱受慢病困扰，或想抗衰美容、改善亚健康状态，可以咨询 国际干细胞研究医学部 ，以获取国内外干细胞应用的更多讯息！
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