2023年9月12日，国家药品监督管理局药品审评中心发布2则征求意见稿的通知，其一，指向罕见病基因治疗产品临床试验技术指导原则；其二，关于 间充质干细胞防治移植物抗宿主病临床试验技术指导原则 。